Terapiile genice, soluţii pentru boli incurabile

Genele defecte, ce reprezintă cauza unor boli grave, pot fi înlocuite în laborator cu unele sănătoase. Rezultatul este distrugerea celulelor bolnave din corp. Piciorul diabeticului, cancerul şi SIDA ar putea fi tratate prin această metodă terapeutică. Deocamdată, tratamentul se află în stadiu experimental, inclusiv la noi în ţară.

De la decodarea completă a genomului uman, în anul 2003, oamenii de ştiinţă au dezvoltat metode noi de prevenire sau de tratare a bolilor, prin inginerie genetică.

Astfel, în Marea Britanie şi nu numai, este posibil ca, prin fertilizare in vitro, să fie selectaţi doar acei embrioni care nu prezintă variaţii genetice „bolnave”.

Genele bolnave pot fi înlocuite

În ultimii 6-7 ani au fost dezvoltate şi metode de tratament al unor boli grave prin inginerie genetică, purtând numele de terapii genice. Acestea constau în recoltarea de celule bolnave de la pacient (limfocite, de exemplu), prin prelevarea de sânge ori prin biopsie în cazul tumorilor. În aceste celule se introduce o genă „sănătoasă”, pentru a o înlocui pe cea cu defecte, care determină apariţia bolii.

În unele cazuri, pentru a realiza acest lucru, este nevoie însă de o moleculă transportatoare, care poartă numele de vector. De cele mai multe ori, acest vector este un virus căruia i-au fost înlocuite genele cu potenţial patogen cu cele umane.

În ce stadiu se află

În momentul de faţă, autoritatea americană pentru controlul alimentelor şi medicamentelor (FDA) nu a aprobat pentru uz comercial niciun tip de terapie genică. Aşadar, cele desfăşurate în prezent în mai multe state, inclusiv în România sunt terapii experimentale. Mai precis, la noi în ţară, se află în curs de desfăşurare studii clinice pentru aplicarea terapiei genice în tratamentul afecţiunii numite picior ateriopatic sau piciorul diabeticului.

Această afecţiune este caracterizată prin pierderea vascularizaţiei la nivelul picioarelor în cazul persoanelor care suferă de diabet zaharat. Din această cauză, ţesuturile nu mai sunt alimentate cu oxigen şi cu nutrienţi şi, ca urmare, apare necrozarea piciorului, de la degete înspre coapsă. Singurul tratament existent în acest moment pentru piciorul ateriopatic este amputarea.

„Până în prezent, terapia genică a fost aplicată la peste 25 de pacienţi, cu rezultate pozitive. Avem cazuri în care pacienţii merg după un an, în condiţiile în care ar fi trebuit să fie amputaţi demult”, menţionează profesorul doctor Andrei Anghel, şeful Catedrei de Biochimie a Universităţii de Medicină şi Farmacie „Victor Babeş” din Timişoara, directorul de proiect al studiului.

Mai eficientă decât chimioterapia

Terapia genică ar putea fi mai utilă decât chimioterapia în cazul cancerului. Explicaţia este că tratamentul de înlocuire a genelor bolnave acţionează direct asupra celulelor bolnave, neafectându-le pe cele sănătoase, cum se întâmplă în cazul chimioterapiei. În momentul de faţă, la noi în ţară se află în desfăşurare un grant pentru aplicarea terapiei genice nonvirale (care nu are nevoie de inocularea unui virus) în cancerul hepatic. Coordonatorul proiectului este prof. dr. Florin Graur, de la Universitatea de Medicină şi Farmacie „Iuliu Haţeganu“ din Cluj-Napoca.

EXPERIMENT

Terapiile genice, desfăşurate în prezent în mai multe state ale lumii, inclusiv în ţara noastră, sunt considerate terapii experimentale. Potrivit specialiştilor, acest tip de tratament nu poate vindeca bolile, efectul lor fiind temporar.